С 2008 года в Российской Федерации реализуется государственная программа «Семь нозологий». В соответствии с ней лекарственные средства, предназначенные для лечения больных семью редкими и наиболее дорогостоящими заболеваниями, централизованно закупаются за счёт средств федерального бюджета. Препараты предоставляются в амбулаторных условиях в виде льготного обеспечения.

В настоящее время в программу включены 7 редких заболеваний:

- гемофилия,

- муковисцидоз,

- гипофизарный нанизм,

- болезнь Гоше,

- миелолейкоз,

- рассеянный склероз,

- а также люди, нуждающиеся в иммунодепрессантах после трансплантации органов

Любой пациент, страдающий одним из вышеописанных заболеваний, может получить льготное лекарственное обеспечение. Для этого у его лечащего врача составляется специальная «Заявка» для подачи в центральные или региональные органы Управления Здравоохранием (в зависимости от места проживания больного). После рассмотрения заявки данные пациента вносятся в единый Федеральный регистр больных семью редкими нозологиями.

После того, как человек становится участником программы, а его данные попадают в регистр, участковый врач в поликлинике по месту жительства больного ежемесячно выписывает ему рецепты на необходимое количество упаковок лекарственных средств. Приобрести препараты можно в муниципальных аптеках. Разумеется, не все субъекты РФ могут похвастаться налаженной системой лекарственного обеспечения и своевременной доставкой медикаментов в аптеки. К сожалению, в ряде регионов больные вынуждены ежемесячно ездить на прием к специалисту в областной центр для осмотра перед получением препарата (который там и выдаётся), что ухудшает доступность получения данного вида лечения.

ПЕРЕЧЕНЬ ЛЕКАРСТВЕННЫХ ПРЕПАРАТОВ, ПРЕДНАЗНАЧЕННЫХ ДЛЯ ОБЕСПЕЧЕНИЯ ЛИЦ, БОЛЬНЫХ СЕМЬЮ РЕДКИМИ ЗАБОЛЕВАНИЯМИ